Så ska Europas patienter få tillgång till nya innovativa läkemedel

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) är ett samlingsnamn för de nya ofta banbrytande behandlingar – genterapier, somatiska cellterapier och vävnadbaserade produkter – som nu gör sitt intåg i modern hälso- och sjukvård. Men dessa nya produkter, som skapar stora möjligheter till bättre och ibland till och med botande behandling, ställer också nya krav på hälso- och sjukvårdssystemet. Hur ska de ersättas, upphandlas och utvärderas. Och hur kan patienterna få tillgång till terapierna innan systemet är färdigutvecklat?

Lifs sakkunnige Dag Larsson, som arbetat med området i ett flertal år, berättar hur Sverige står sig och vad Efpias ”White paper” Shifting the paradigm for ATMPs:m Adapting reimbursement and value frameworks to improve patient access in Europe kan bidra med i arbetet med att tillgängliggöra de nya läkemedlen till patienter i Sverige på ett både effektivt och jämlikt sätt.

Efpia lanserar idag ett ”white-paper om ATMP” – hur skulle du vilja sammanfatta det?

– ATMP är en regulatorisk förkortning för cell- och genterapier, dvs nya typer av läkemedel som hör inom området regenerativ medicin. Utvecklingen inom detta område har pågått under en längre tid, men det är först nu som vi börjar se produkter som godkänns och kommer till användning. EFPIAs ”white paper” tar sig an de nya utmaningar som hälso- och sjukvården möts av i samband med värdering, betalning, finansiering, utvärdering och hantering av ATMP.

På vilket sätt kan Sverige ha nytta av Efpias dokument?

– De grundläggande frågorna som behöver adresseras är i allt väsentligt desamma oavsett hälso- och sjukvårdssystem. Det är mycket angelägna frågor som bottnar i att patienter ska ges tillgång till de nya och ofta livsavgörande behandlingarna. Genom att grunda vårt arbete i en gemensam europeisk ståndpunkt stärks våra möjligheter till lösningar där patienter, sjukvården och företagen når sina mål. Det finns också delar där gemensam hantering på europeisk nivå kan effektivisera. Det gäller till exempel vissa delar av värderingen av den nya behandlingen.

Vilka läkemedel och behandlingar inom ATMP-området är redan godkända i Sverige och vilka står på tur?

– Vi har sedan ett par år tillbaka haft möjlighet att behandla med CAR T-produkter där patienternas egna T-celler modifieras att bli målsökande för att eliminera cancerceller. Det handlar om olika blodcancerformer där alla vanliga behandlingsmöjligheter är uttömda och där vi ser mycket spännande möjlighet till klinisk effekt.

– Det finns också ett antal genterapier som är i sen utvecklingsfas och där vi hoppas att de kliniska studierna leder till godkända läkemedel. I det här fallet handlar det om ärftliga genetiska sjukdomar som behandlas med en engångsbehandling med en förväntan på en mycket långvarig effekt. I vissa fall saknas väl fungerande behandlingsalternativ för dessa diagnoser.

Hur arbetar Lif med de frågor och utmaningar som de nya innovativa läkemedlen innebär?

– Vi har, som vi brukat, samlat de företag som har specifika intressen inom området för att ta oss an de generella och systemrelaterade frågorna. Vi arbetar också aktivt inom olika externa initiativ. Det kan gälla allt ifrån referensgrupper till TLVs regeringsuppdrag till aktiv medverkan i den Vinnovafinansierade innovationsmiljön ”Sverige världsledande inom ATMP 2030”. Det finns också en arbetsgrupp under regeringens Samverkansgrupp för hälsa och life science med specifik inriktning på precisionsmedicin och ATMP. Vår vd Anders Blanck är champion för det arbetet tillsammans med KIs rektor Ole Petter Ottersen. Och min kollega Frida Lundmark är sammankallande.

– Ett par av de förslag som utvecklats i arbetsgruppen med koppling till innovationsmiljön är ett underlag för att etablera ATMP-centrum vid universitetssjukhusen och ett annat underlag för en gemensam verksamhet för processutveckling och GMP-tillverkning av ATMP

Hur står sig Sverige i en internationell kontext när det gäller införandet av ATMP i svensk hälso- och sjukvård?

– Vi har sett några få länder i Europa komma i gång med klinisk forskning och implementering, men det är långt ifrån alla. Vi står oss väl i nordisk jämförelse även om vi har ytterligare att göra för att säkerställa så att tillgången till behandling är likartad i landets olika delar. Det är bland annat med sådant i åtanke som förslaget om ATMP-centrum utvecklats.