Omfattande forskning kring svåra sjukdomar
Den medicinska forskningen har gjort stora framsteg de senaste decennierna, men samtidigt finns det ännu många sjukdomar där drabbade patienter inte kan erbjudas effektiva behandlingsmetoder. Idag forskar läkemedelsföretagen mer intensivt än någonsin tidigare för att få fram nya läkemedel för svårt sjuka patienter.
Medicinsk utveckling sker oftast i små steg, med nya läkemedel som har bättre medicinsk effekt mot den aktuella sjukdomen än dagens behandlingar, eller läkemedel som har färre biverkningar. Men om man blickar tillbaka lite längre blir det tydligt att de små stegen tillsammans blir ett stort kliv. Det är exempelvis tydligt att allt fler som drabbas av cancer överlever allt längre.
Bättre läkemedelsbehandlingar, mer avancerad diagnostik och bättre metoder för strålning och operation innebär att andelen cancerpatienter som överlever sjukdomen i minst fem år ständigt ökar. De senaste åren har behandling av olika cancersjukdomar med så kallad immunterapi utgjort ett medicinskt genombrott som medfört att ett extra stort steg kunnat tas. Likaså har nya läkemedelsbehandlingar inneburit stora förbättringar för många patienter med sjukdomar som exempelvis reumatism, diabetes, hjärt-kärlsjukdomar och astma/KOL.
Det finns mycket som talar för att de små stegen kommer allt tätare framöver, likaså antalet större medicinska genombrott. Idag kan läkemedelsföretag i allt större utsträckning dra stor nytta av grundforskning som kartläggningarna av det mänskliga genomet och av alla proteiner i människokroppen, samt utvecklingen av teknologi för att förändra eller ersätta skadade gener. Teknologin kring gensaxen CRISPR/Cas9 används också i allt större utsträckning inom läkemedelsforskning.
Läkemedelsföretagens organisation i Europa, EFPIA, har uppdragit åt företaget IQVIA att analysera företagens forskning och utifrån forskningsläget försökt förutspå de medicinska genombrott som kan vara på väg de närmaste åren.
Rapporten ger en överblick över läkemedel som kan vara på gång att introduceras inom 3–5 år. Den pekar även på ett antal forskningsområden som i dag är mer experimentella och som kan leda till nya behandlingar först om 8–10 år.
Den nya pipeline-rapporten visar att forskningsintensiteten, sett till antalet substanser som befinner sig i olika kliniska prövningsfaser, nu har stabiliserat sig på ungefär samma nivå som gällde före covid-19-pandemin (under 2020–2022 ökade antalet prövningar framför allt kopplat till pandemin). Antalet globala företagsinitierade kliniska läkemedelsprövningar var under 2023 cirka 5 700 stycken, och under 2024 till och med november på ca 5 500 prövningar.
Cancerområdet inklusive hematologi (blodsjukdomar) fortsätter att dominera i företagens forskningsportföljer. Under 2023 stod detta område för 29 procent av alla kliniska prövningar. I rapporten framgår att en del cancerformer utgör en fortsatt stor medicinsk utmaning. För exempelvis hjärntumörer är femårsöverlevnaden mycket låg och har inte förbättrats sedan millennieskiftet. Däremot har forskningsgenombrott inom lungcancer lett till en tydligt förbättrad överlevnad de senaste decennierna, visserligen från en låg nivå. Bröstcancer och prostatacancer är sjukdomar som i dag har cirka 90 procents femårsöverlevnad.
Tre andra dominerande sjukdomsområden som är dominerande i företagens forskning är neurologi, endokrinologi och hjärt-kärl. Utvecklingen inom endokrinologi drivs framför allt av ämnesomsättningssjukdomar som obesitas och diabetes. Här finns ett stort antal pågående studier i fas 1 vilket indikerar hög forskningsintensitet som kan leda till nya behandlingar inom cirka 3–5 år. Inom obesitas forskas framför allt på nästa generations behandlingar med större viktnedgång och skydd mot följdsjukdomar.
Hjärt-kärl var det stora forskningsområdet för ungefär 30–40 år sedan med genombrott inom behandling av högt blodtryck och höga blodfetter. Nu är sjukdomsområdet åter prioriterat av företagen. De senaste åren har ett stort antal kliniska läkemedelsprövningar i fas 1 startats.
Ett experimentellt forskningsområde gäller vacciner som är tänkta att ges preventivt mot olika vanliga kroniska sjukdomar som vissa cancersjukdomar, hjärt-kärlsjukdomar, samt även autoimmuna och neurodegenerativa sjukdomar som MS. Tanken är att med vaccination hindra att vanliga virus som de flesta människor bär på, som Epstein-Barr-viruset, triggar igång olika sjukdomar.
Rapporten lyfter särskilt fram tio olika forskningstrender, fördelat på fem områden. Nedan beskrivs dessa trender kortfattat med analysföretagets bedömning kring när nya behandlingar kan förväntas bli godkända av myndigheter och introduceras i vården.
Motarbeta antibiotikaresistens
Vacciner mot AMR: Vacciner är generellt viktiga för att bekämpa antibiotikaresistens genom att skydda den enskilde mot infektion och minska smittspridningen. Vacciner kan minska behovet att använda antibiotika och kan förlänga livslängden för nya antibiotika. Exempelvis har 52 kliniska prövningar av nya vaccin mot pneumokocker inletts sedan 2021.
Nya antibakteriella behandlingar: Vetenskapliga utmaningar kring att få fram nya antibiotika är fortsatt stora. Det krävs även nya betalningsmodeller eftersom vanliga affärsmodeller inte gäller för antibiotika, som helst ska användas sparsamt. Utöver antibiotika sker forskning i dag bland annat inom antibakteriella antikroppar och kring enzymer från bakteriofager (virus som bryter ned bakterier).
Nya tillämpningar av vacciner
Vacciner som skydd mot kroniska sjukdomar: Virus har en viktig roll inom olika kroniska sjukdomar, som vissa cancersjukdomar, hjärt-kärlsjukdomar, samt även autoimmuna och neurodegenerativa sjukdomar som MS. Epstein-Barr-viruset som bärs av nästan alla vuxna anses ha central roll för att utveckla viss cancersjukdom. Experimentell forskning pågår kring vaccin mot bland annat detta virus där tanken är att vaccinering på populationsnivå skulle kunna minska förekomsten av många kroniska sjukdomar. Eventuella nya vaccin ligger ganska långt fram i tiden.
mRNA-vacciner mot cancersjukdomar: Forskningen är intensiv inom mRNA-området och då främst kring behandlingsvacciner mot olika cancersjukdomar. Tanken med dessa individanpassade mRNA-behandlingar är att träna immunförsvaret att känna igen och förstöra cancerceller. Nya behandlingsvacciner kan förväntas bli tillgängliga i mitten av 2030-talet.
Avancerade sjukdomsmodifierande behandlingar
Genterapi inom neurologiområdet: Inom genterapi utgör forskning med virala vektorer (AAV) inom neurologiska och neuromuskulära sjukdomar som Duchennes muskeldystrofi och spinal muskelatrofi ett fokusområde. Tanken är att med genterapi skydda muskelceller från att degenerera. Sedan 2022 har 175 kliniska läkemedelsprövningar inletts inom området. Nya genterapier kan bli tillgängliga inom 3-5 år.
RNA-teknik mot lipoprotein (a): Till skillnad andra skadliga proteiner i blodet, som LDL, saknas i dag specifik behandling mot lipoprotein (a), som är orsak till hjärtinfarkt och stroke. Statiner som är effektiva mot höga blodfetter har ingen effekt, och inte heller kost och motion. Forskning pågår kring olika typer av RNA-baserad genterapi mot förhöjd lipoprotein (a), som kan resultera i behandling av denna i dag underbehandlade riskfaktor för hjärtinfarkt och stroke. Inom 5 år kan några olika genterapier finnas tillgängliga.
Stamceller mot nervsystemets sjukdomar: Olika neurodegenerativa sjukdomar, som Parkinson och Alzheimers, kännetecknas av att nervceller dör vilket leder till CNS-relaterade symtom som stelhet och minnesförlust. Tanken med stamcellstransplantation är att få stamceller att föröka sig och därmed reparera hjärnan. Forskningen är intensiv kring främst Parkinson, stroke och Alzheimers och 33 kliniska läkemedelsprövningar är pågående, de flesta i tidiga stadier. Stamcellsbehandlingar kan finnas tillgängliga i mitten av 2030-talet.
Inkrementell innovation vid folksjukdomar
Nästa generations behandling mot obesitas: Obesitas utgör ett allt större globalt hälsoproblem. Komplikationer relaterade till obesitas förväntas stå för upp till tio procent av de samlade hälso- och sjukvårdskostnaderna i länder som Tyskland, Storbritannien, Spanien och Italien mellan åren 2020-2050. I dag finns GLP-1-agonister tillgängliga mot obesitas. Forskningen är intensiv kring nästa generations behandlingar syftande till större viktminskningar. De närmaste 3-5 åren väntas ett antal nya läkemedel eller kombinationer av läkemedel bli tillgängliga.
Anti-IL-behandling mot KOL: Kroniskt obstruktiv lungsjukdom är mycket vanlig och utgör i dag globalt den tredje vanligaste dödsorsaken. I Europa väntas förekomsten öka från 37 miljoner personer till cirka 50 miljoner personer år 2050. Anti-interleukinbehandlingar är i dag etablerat vid autoimmuna sjukdomar som reumatism och astma, och nu pågår forskning på bred front mot KOL. Anti-Il-behandling syftar till att minska frekvensen av perioder med försämring och att förbättra lungfunktionen genom minskad inflammation. Etablerade produkter prövas i dag kliniskt och de kommande tre åren kan flera behandlingar bli tillgängliga.
Psykiatriska hälsoutmaningar
Nya behandlingar mot allvarlig depression: Allvarlig depressiv sjukdom drabbar omkring fem procent av befolkningen, och är vanligare hos kvinnor och yngre personer. Var femte patient betecknas ha en behandlingsresistent depression. I dag pågår forskning kring nya antidepressiva läkemedel och flera olika nya mekanismer är under utveckling. De flesta syftar till att främja hjärnans neuroplasticitet, förmågan att anpassa sig och förändras, för att lindra depressionssymtomen. Sedan 2019 har 248 kliniska läkemedelsprövningar startats, och inom tre år kan flera nya behandlingar vara tillgängliga.