Nya läkemedel ger hopp vid sällsynta sjukdomar – men Sverige halkar efter

I Svenska Dagbladet berättas historien om treåriga Lo, som lever med ett sällsynt hälsotillstånd. Efter att ha förlorat flera av sina förmågor har hon med hjälp av ett nytt läkemedel kunnat återfå ord och motoriska färdigheter. Men för familjen har behandlingen också inneburit en lång kamp för att säkerställa fortsatt tillgång.

– Los historia visar vilken livsavgörande betydelse medicinska framsteg kan ha för en enskild människa. Men den visar också det orimliga i att familjer ska behöva kämpa för att få tillgång till behandlingar som kan förändra deras barns liv och familjens förutsättningar, säger Peter Hovstadius, medicinsk chef på Lif.

Tillgången till nya läkemedel sämre i Sverige än andra EU-länder

En uppföljande artikel visar att Sverige ligger långt efter många andra europeiska länder när det gäller tillgången till nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar.

Enligt den europeiska WAIT-rapporten från 2026 finns endast 22 procent av de nya EU-godkända läkemedlen mot sällsynta sjukdomar utanför cancerområdet inom det offentligt finansierade systemet. Det kan jämföras med EU-genomsnittet på 39 procent, eller 80 procent som är snittet av de tre länderna i topp.

Los fall visar också ett glapp i systemet. När ett läkemedel godkänts i EU men ännu inte prövats nationellt hamnar beslutet hos den enskilda regionen. Region Hallands beslut gäller enbart Lo. En annan familj, i en annan region, kan få ett annat besked.

– Vi befinner oss i en medicinsk utveckling där sjukdomar som tidigare saknat behandling nu kan bromsas, och där vissa genterapier till och med kan ge en långvarig, potentiellt botande effekt. Men forskningens framsteg får inget värde för patienten om behandlingen aldrig når fram. För den som lever med en allvarlig sjukdom är varje månads väntan inte en administrativ fråga, utan kan innebära förlust av förmågor som kanske aldrig kommer tillbaka. Svenska patienter ska inte behöva åka utomlands för att få tillgång till behandling säger Peter Hovstadius.

Sverige måste värdera nyttan av nya behandlingar högre

Samtidigt riskerar Sveriges tillgång till nya läkemedel att försämras ytterligare. USA: nya läkemedelspolitik, Most Favored Nation (MFN), förändrar förutsättningarna för den internationella läkemedelsmarknaden. Som en liten marknad med förhållandevis låga läkemedelspriser är Sverige särskilt utsatt för risken att nya behandlingar introduceras senare eller inte alls.

Lif anser att Sverige behöver agera för att säkra tillgången till nya innovativa läkemedel, stärka det statliga ansvaret för finansiering och införande samt i högre grad väga in läkemedlens samlade värde för patienten, vården och samhället.

– Vi måste sluta se nya läkemedel enbart som en kostnad i sjukvårdens budget. Behandlingar som bevarar människors förmågor och minskar behovet av vård och omsorg skapar värden för hela samhället. Det kan inte vara bostadsorten som avgör om ett barn får behandling. Staten behöver ta ett större ansvar för att nya läkemedel snabbt och jämlikt når patienterna, säger Peter Hovstadius.