Upptäckten av den banbrytande gensaxen hyllas på Scheelesymposiet

28 november

Emmanuelle Charpentiers forskning har varit central för upptäckten av gensaxen, CRISPR, en teknik som har gett utvecklingen av läkemedel mot genetiska sjukdomar fullständigt nya förutsättningar och kommer att bana väg för botande behandlingar för en rad svåra åkommor.

I år får hon Apotekarsocietetens Scheelepris för sitt arbete. Den 28 november delas det ut på Scheelesymposiet och inför utdelningen berättar LIFs Dag Larsson och Johan Brun om varför gensaxen är så banbrytande.

Johan Brun: ”Gensaxen, eller i vetenskapliga skrifter kallad CRISPR-tekniken, är ett overkligt genombrott. Vi kan gå in och identifiera enskilda gensekvenser som skadats eller förändrats, klippa ut och ersätta dem med en förtillverkad, riktig gensekvens. Det är så mycket science fiction man kan tänka sig men idag är det verklig science.”

Vad öppnar det upp för när det gäller läkemedelsutveckling och nya behandlingar?

Johan Brun: "Det kommer byggas upp medicinska behandlingar som kan byta ut skadade gensekvenser och det kommer att förändra hur vi behandlar sjukdomar. Vi går från att kompensera för felaktiga processer i kroppen, som orsakats av genmutationer, till att återställa ett helt normalt förhållande."

Dag Larsson: "Den här typen av verktyg gör också att man kan förstå mekanismen bakom sjukdomar, vilket ger nya uppslag kring hur man kan behandla dem eftersom de blir mer precisa i sin karakteristik. Så det finns flera dimensioner i en sådan här upptäckt. Det är det som gör den extra intressant."

När kommer CRISPR-tekniken att kunna användas i vården?

Johan Brun: Det är svårt att säga men det pågår kliniska processer, tekniken är utvecklad och det sker otroligt mycket aktiviteter kring det här i hela världen.

Scheelesymposiet samlar världsledande forskare

Apotekarsocietetens Scheelepris delas ut på Scheelesymposiet, som pristagaren till ära har CRISPR och genterapi som tema. Utöver Emmanuelle Charpentier medverkar en lång rad andra experter ur den internationella forskareliten. Och det utlovas spännande inblickar i vad CRISPR -Cas9-systemet kan användas till.

Finns det någon särskild programpunkt ni ser fram emot?

Dag Larsson: "Deltagaruppsättningen visar bredden av tillämpningen för CRISPR. Det är dels väldigt välrenommerade personer från prestigefyllda forskningsinstitut men också företag som till exempel vårt svenska AstraZeneca, som jobbar aktivt med den här typen av teknologi för sin discoveryprocess där man identifierar nya läkemedelsmöjligheter.

Sedan ser jag naturligtvis fram emot att lyssna på Stefan Jansson från Umeå som var Emmanuelle Charpentiers kollega i arbetet med gensaxen och jag antar att han kommer att berätta vad de gör fortsatt i Umeå."

Johan Brun: "Jag ser även fram emot att lyssna på bakteriologen Birgitta Henriques Normark från institutionen för mikrobiologi, tumör- och cellbiologi på Karolinska Institutet. I arbetet med CRISPR tog man till sig en utveckling som bakterier startade för fyra miljarder år sedan för att hantera angrepp från virus, de hittade sätt att styra om i sin egen genuppsättning som ett försvar. Egentligen är CRISPR en överföring av den tekniken."

Genombrottet skedde på Umeå universitet

Det var på Umeå universitet Emmanuelle Charpentier och hennes team gjorde forskningen som lade grunden till gensaxen. Vad säger det om den svenska forskningssfären?

Dag Larsson: "Den kreativa forskningsmiljön på Umeå universitet och i Sverige generellt visar att man kan attrahera. Och det är roligt att ett sådant forskningsarbete kan bedrivas på alla våra viktiga institutioner oavsett var i landet de ligger. Att starka forskare kan bygga upp en verksamhet som lockar finansiering och i förlängningen drar till sig den här typen av personer visar att man behöver odla kulturen och allt annat runtomkring forskningsmiljöerna. Frågan blir vad vi lär oss av detta så att Sverige blir ett land med miljöer som lockar många liknande talanger."