Ny arbetsgrupp för avancerade terapiläkemedel

17 oktober

Under hösten starter LIF en ny arbetsgrupp som ska arbeta med frågor kring läkemedel för avancerad terapi, så kallade ATMP. Gruppen kommer att arbeta med frågor som rör regelverk, certifiering, distribution, hälsoekonomi, mm. LIF är också medsökande som en av 14 partners i ett nationellt projekt som fokuserar på hälsoekonomiska utvärderingar och tänkbara affärsmodeller.

FAKTA

Somatiska cellterapier innehåller celler som bearbetats väsentligt så att deras egenskaper, funktion eller struktur har ändrats och att cellerna därefter ges till patient för att behandla, förebygga eller diagnosticera en sjukdom genom sin effekt.

Genterapier definieras av att de innehåller arvsmassa (DNA, RNA eller annan nukleinsyrasekvens) och att de ges i syfte att reglera, reparera, ersätta, addera eller ta bort en gensekvens som orsakar sjukdom eller skada.

Vävnadstekniska produkter definieras av att de innehåller bearbetad vävnad eller celler för nybildning, reparation eller ersättning av human vävnad.

Kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel innehåller även medicintekniska produkter (t.ex. matrix eller stödkonstruktioner).

Källa: Karolinska Universitetssjukhuset

- LIF etablerar en arbetsgrupp för ATMP för att säkra kunskapsunderlag för de policyfrågor som kommer att komma med anledning av de helt nya typer av läkemedel som kommer till marknaden, berättar Dag Larsson, senior sakkunnig på LIF och kansliansvarig för den nystartade gruppen.

- Först ut är CAR-T, dvs den typ av avancerade terapiläkemedel som bygger på att man aktiverar patientens egna T-celler för behandling av cancersjukdomar.

Genombrott nära

Gemensamt för de läkemedel som klassas som ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) är att de är baserade på celler, vävnader eller gener. Gruppen delas in i somatiska cellterapier, genterapier och vävnadstekniska produkter, samt kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel. Gemensamt för dessa nya läkemedel är också att de just nu står inför nära genombrott och ofta kan vara en lösning för idag svårbehandlade ofta dödliga sjukdomar eller via en engångsbehandling ersätta livslång behandling. Vinsten för individen är ofta stor och tydlig men de samhällsekonomiska effekterna är svårare att räkna på och hur läkemedel med dessa effekter ska prissättas är en av utmaningarna.

Samarbetet med vården

En annan stor utmaning är hur behandlingen ska kunna genomföras på ett säkert och effektivt sätt och i enlighet med GMP, Good Manufacturing Practise.

  • Det finns ett fåtal godkända produkter redan nu men den stora majoriteten kommer under de kommande åren testas i kliniska läkemedelsprövningar eller användas för svårt sjuka patienter genom det s.k. sjukhusundantaget, där det är behandlande läkare som bli ansvarig för användandet, säger Dag Larsson.

Det ställer nya krav på testbäddar där läkemedelsindustrin och vården tillsammans kan utveckla produkter och behandling samtidigt som kraven på kvalitetssäkring av läkemedel uppfylls.

  • Det innebär också vården blir på ett helt nytt sätt medaktör i läkemedelshanteringen och det gäller särskild lagstiftning inom området. De frågor som arbetsgruppen för ATMP kommer att titta på rör framförallt regelverk, certifiering, distribution, och hälsoekonomi.

Två nationella projekt

Under 2017 startade två projekt för att stärka Sveriges konkurrenskraft inom avancerade läkemedelsterapier, Centre for Advanced Medical Products (CAMP) fokuserar på vad som krävs för produktion och Konkurrenskraft cell- och genterapi (ATMP) fokuserar mer på regulatoriska frågor. De båda projekten har bland annat en gemensam styrgrupp för koordinering och för att fånga upp synergier.

Affärsmodeller och hälsoekonomi

Konkurrenskraft cell- och genterapi (ATMP) har ansökt om anslag för ett underprojekt – Affärsmodeller och hälsoekonomi. Här är LIF en av de 14 samverkande parterna. Dag Larsson kommer att representera LIF i en kommande arbetsgrupp:

  • Det är centralt att vi hittar hållbara affärsmodeller så att fler ATMP-projekt når den svenska marknaden och kommer patienterna till godo, vi talar ju faktiskt om i vissa fall livräddande behandling. Fler kliniska prövningar ger också snabbare utveckling av läkemedel för svårbehandlade och allvarliga sjukdomar som exempelvis cancer.

Internationell konkurrens

Ett övergripande mål för ATMP-projektet är att det ska bidra till att göra Sverige attraktivt som samarbetspartner för internationella projekt liksom placeringsort för läkemedelsföretagens utvecklings- och produktionsverksamhet inom ATMP.

  • I länder som Storbritannien satsar man stenhårt på detta, ett exempel är Cell and Gene Therapy Catapult där mer än 170 anställda arbetar med att hjälpa bolag från hela världen i arbete med att ta terapierna från labbet till vården och patienterna, berättar Dag Larsson.

Processkarta en först leverans

SWElifes satsning inom cellterapi har bland annat resulterat i en processkarta för avancerade terapiläkemedel (ATMP). Den generiska processkartan beskriver utveckling av en ATMP från preklinik till klinik och är tänkt att fungera som ett stöd för de som arbetar med ATMP.

Generisk processkarta (pdf)

 

Dag Larsson Senior sakkunnig policy

Regionala frågor
Nationella riktlinjer och vårdprogram
Upphandlingsfrågor

Kontaktperson Socialstyrelsen, IVO, SKL, Landsting/Regioner