Din webbläsare, Internet Explorer, är för gammal och stödjs inte längre av detta verktyg. Vänligen uppdatera din webbläsare till Microsoft Edge, Google Chrome eller Mozilla Firefox.
Nästan 100 nya läkemedel godkända 2020 – trots coronapandemi
Nästan 100 nya läkemedel godkända 2020 – trots coronapandemi
9 februari 2021
Under 2020 har EMA, den europeiska läkemedelsmyndigheten rekommenderat EU-kommissionen att godkänna 97 nya läkemedel varav 39 var läkemedel med helt nya aktiva substanser. Bland de godkända läkemedlen ingick det första covid19-vaccinet.
EMA har 2020 meddelat hela 97 ”positive opinions” det vill säga underlag för EU-kommissionens godkännandebeslut. Av dessa var 39 helt nya aktiva substanser. Dag Larsson, senior sakkunnig policy på Lif har gått igenom och analyserat EMAs årsrapport” Human medicines: highlights of 2020” och är imponerad av antalet granskningar.
– Motsvarande resultat från året innan var 66 ”positive opinions” respektive 30 nya substanser. Det säger oss att produktiviteten har varit hög även under 2020, det år där pandemin har dominerat.
I två fall blev EMAs slutsats att de inte kunde rekommendera godkännande och 16 ansökningar drogs tillbaka.
– Det kan finnas många skäl varför en ny produkt till synes snubblar innan målsnöret – otillräckligt underlag, nytillkomna data som förändrar balansen mellan nytta och risk eller annat. Det är självfallet ett misslyckande för det företag som satsat på ett godkännande.
Vaccingenombrott
2020 präglades av förväntningar som dessförinnan sannolikt skulle ha uppfattats som helt orealistiska, nämligen att det skulle gå att utveckla vaccin eller antivirala läkemedel utifrån karaktärisering av ett nytt virus till godkänt vaccin på ett och samma kalenderår.
Innan årets utgång var ett vaccin godkänt för covid-19, ytterligare ett vaccin var under utvärdering och dessutom ytterligare ett vaccin hade påbörjat inhämtande av data genom ”rolling review”. Dessutom godkändes det antivirala läkemedlet Remdesivir för behandling av pågående infektion med covid-19.
Fortsatt cancerdominans
Det breda sjukdomsområde där flest antal nya läkemedel godkänts är cancer. Det är inte överraskande av flera skäl menar Dag Larsson.
– Cancer består ju i sig av en mängd olika specifika sjukdomar och det finns en underliggande mycket bred kunskapsutveckling kring sjukdomsmekanismer och farmakologiska möjligheter.
Nya substanser
– Det är intressant att notera att det godkändes inte mindre än 7 nya läkemedelssubstanser inom infektionsområdet, säger Dag Larsson.
Övriga områden med nya läkemedelssubstanser är blodsjukdomar, porfyri, två genterapier inom neurologi, cystisk fibros, reumatoid artrit, atopisk dermatit, hyperkolesterolemi och ett immunosuppresivt läkemedel.
De infektionssjukdomar som kan behandlas genom nya läkemedel är hepatit D, behandling av mjältbrand, tuberkulos, HIV, samhällsförvärvad pneumoni, influensa.
– Vi kan notera att det inte tidigare har funnits någon specifik behandling för hepatit D och att läkemedlet för behandling av pneumoni är ett antibiotikum med en ny verkningsmekanism. Det är angeläget med utveckling av behandlingsmöjligheter inom infektionsområdet som täcker nya sorts virus och kompletterar befintliga antibiotika, konstaterar Dag Larsson.
”Extraordinära bidrag”
EMA lyfter i sin årsrapport fram några extraordinära bidrag till folkhälsan; Blenrep för behandling av refraktär multipel myelom, Rozyltrek – en precisionsmedicin för behandling av tumörer med ett särskilt genuttryck, Tecartus för återkommande mantelcellslymfom, Givlaari för behandling av akut hepatisk porfyri, Rybelsus – en tablettbehandling för diabetes typ 2, Rekambys och Vocabria för behandling av HIV, Idefirix för patienter inför njurtransplantation, Libmeldy för behandling av den ovanliga ärftliga sjukdomen MLD, Zolgensma – en genterapi för spinal muskulär atrofi, Enerzair breezhaler – en trippelkombination med elektronisk monitorering för behandling av astma, Kaftrio – en trippelkombination för behandling av cystisk fibros samt Oxlumo för behandling av mjältbrand/antrax.
Nya vacciner är också godkända för immunisering mot ebola.
Läkemedel mot Arjeplogsjukan
Ett av dessa nya läkemedel har en särskild anknytning till Sverige. Sjukdomen porfyri är en ärftlig blodsjukdom som innebär en hämning av syntesen av hem. Hem ingår i hemoglobin och är därmed en avgörande funktion för den livsviktiga transporten av syre i kroppen.
– Ärftligheten har en endemisk karaktär vilket innebär att sjukdomen är mer frekvent förekommande i avgränsande geografiska områden. Porfyri kallas därför ibland Arjeplogsjukan, berättar Dag Larsson.
RNA-interferens reglerar ett naturligt genuttryck som kan medieras genom vad som kallas ”small interference”. Givlaari är godkänt för behandling av akut hepatisk porfyri.
Fakta EMA 2020
Det går att söka Europeiskt godkännande för nya läkemedel på några olika sätt. Ett och samma läkemedel kan klassificeras i mer än en kategori.
Det finns mekanismer för tidig tillgång till läkemedel som möter särskilda medicinska behov – Early Access to Medicines.
Accelererat godkännande Sex nya läkemedel bedömdes under 2020 att de uppfyllde kriterierna för accelererat godkännande. Det innebär att den vetenskapliga värderingen tar maximalt 150 dagar, jämfört med 210 dagar för de ordinarie processerna.
Villkorat godkännande Tretton nya läkemedel blev villkorat godkända. Det innebär att patienterna ges möjligheter till tidig tillgång genom att godkännandet åtföljs av uppföljningskrav med syftet att komplettera underlaget för värdering av nytta i relation till risk. Här finns nya cancerläkemedel, behandling för vaso-occlusiv kris, hepatit D, tuberkulos, förhindrande av avstötning vid njurtransplantation och genterapi vid SMA samt vaccin och antiviral behandling av covid-19.
Godkännande under exceptionella omständigheter Exceptionella omständigheter är när det inte finns andra möjligheter till ett ordinarie godkännande som tillexempel när det finns väldigt få patienter eller när det skulle vara uppenbart oetiskt att genomföra kliniska studier för ytterligare dokumentation av effekt och säkerhet. Dessa godkännanden åtföljs av specifika krav på uppföljning för fortsatt kunskapsgenerering. Fyra produkter godkändes 2020 den här vägen. Det handlar om behandling av sjukdomar som vissa väldigt specifika blodcancersjudomar, behandling av mjältbrand och en kombination av vaccin mot ebola.
Läkemedel för ovanliga sjukdomstillstånd Det finns behov av att tillgängliggöra behandling för ovanliga sjukdomstillstånd där det inte finns några andra godkända alternativ. Här kan vi notera att ett och samma läkemedel kan rymmas både här och under exceptionella omständigheter. Det finns därutöver tre läkemedel för behandling av hepatit delta (inte A, B eller C), behandling av en ovanlig metabol sjukdom i nervsystemet och behandling av ärftlig primär hyperoxaluri typ 1 – dvs inlagring av oxalsyra i njurar och urinvägar.
Priority medicines, PRIME Särskilt understödd utveckling ges till vissa läkemedel med syftet att hjälpa patienter få tillgång till behandling när det finns särskilt uttalade medicinska behov. Under 2020 godkändes 8 av de nya läkemedlen den här vägen. Under 2029 gäller det läkemedlen Blenrep, Rozlytrek, Tecartus, Givlaari, Hepcludex, Zolgensma, Idefirix och Oxlumo. Under året har ytterligare 20 läkemedel inkluderats i PRIME-programmet.
Tidigare statistikgenomgångar:
2019 godkände den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA 66 nya läkemedel produkter varav 30 helt nya substanser. Flest nya produkter återfanns inom terapiområdet hematologi tätt följt av cancer men också ett vaccin mot ebola.
2018 godkände EMA 84 nya läkemedel och av dessa bestod 42 av nya substanser där tre sk ATMP ingick, bl.a. de första godkända CAR-T-behandlingarna.
