Patienter med sällsynta sjukdomstillstånd

Idag lever cirka två procent av Sveriges befolkning med en sällsynt diagnos och många gånger är tillståndet förenat med stora och komplexa vård- och stödbehov. I regeringens förslag till ny ordning för den högspecialiserade vården ingår sällsynta sjukdomar, och de är ett område inom den nationella kunskapsstyrningen. Men Sverige är ett av få länder som ännu inte har den nationella plan för sällsynta sjukdomar som EU sedan 2009 rekommenderat alla medlemsländer att införa. För att stärka stödet till patienterna och deras anhöriga behövs en sådan nationell plan.

Det finns flera viktiga delar att inkludera i en sådan plan varav tillgång till behandling är en.

Läkemedels- och apoteksmarknadsutredningen lämnade i betänkandet Läkemedel för djur, maskinell dos och sällsynta tillstånd – hantering och prissättning (SOU 2014:87) förslag till en förhandlingsmodell för utvalda läkemedel, t.ex. för sällsynta sjukdomar. Förslaget är inte genomförda i lag men trepartsöverläggningar och sidoavtal – utan tydlig reglering – har medfört delar av den förhandlingsmöjlighet som eftersträvades. Trots det är just denna grupp av läkemedel överrepresenterad bland de läkemedel som idag saknar nationell prioritering. En hög kostnad per patient kombinerad med en totalt sett begränsad budgetpåverkan gör att dessa läkemedel lätt hamnar mellan de nationella och de regionala processerna.

LIF har tidigare för denna typ av läkemedel föreslagit en nettoprissättning baserad på en totalkostnad för att behandla hela den svenska patientpopulationen och beslut villkorade med en skyldighet för företag och hälso- och sjukvården att dokumentera användningen för att generera ytterligare evidens.

Prissättningen av dessa läkemedel har utretts sedan 2011 men patienter med väldigt sällsynta saknar fortfarande tillgång till ibland livräddande behandling. Det finns ett stort behov av en undantagshantering för dessa läkemedel särskilt när hälso- och sjukvården använder dem oavsett formella beslut. En sådan hantering kan även utgöra avgränsningen för ett nationellt finansieringsansvar.

LIF föreslår därför att sjukvårdsregionerna får i uppdrag att utarbeta en nationell plan för sällsynta sjukdomar.

Därför föreslår LIF:

Att den särskilda satsningen på sällsynta diagnoser inom överenskommelse mellan staten och SKL om barnhälsovård ska resultera i att en nationell plan för sällsynta sjukdomar enligt EU:s rekommendation.