Myndighetsgodkännande

Samarbetet inom EU är numera väl utvecklat när det gäller att godkänna läkemedel för försäljning. Läkemedelsföretagen som ansöker om ett godkännande kan välja att göra detta på flera olika sätt.
Här berättar vi hur godkännande processerna går till, hur lång tid processerna kan ta innan de når patienterna och vilka olika läkemedelsmyndigheter som kan vara involverade i bedömningen.

Så godkänns ett läkemedel

När alla studier är avslutade och man har utvärderat resultaten, och funnit att läkemedlet ger den effekt man önskar utan oacceptabla biverkningar, skickar företaget in den omfattande dokumentationen till läkemedelsmyndigheter runt om i världen som granskar all data innan godkännande. Först när läkemedlet är godkänt kan man starta tillverkning för försäljning.

Hur godkänns läkemedel? Vilka krav ställs, vilka myndigheter är inblandade och hur lång tid tar det? Filmen är 4.50 min lång.

 

Läkemedel som används i Sverige kan godkännas enligt olika procedurer:

  • i den centrala proceduren sker utredningen i samarbete mellan medlemsländerna och två av dessa håller primärt i utredningen. Ett godkännande beslutas av EU-kommissionen och gäller samtidigt i alla länder i EU.
  • i proceduren för ömsesidigt godkännande liksom för den decentraliserade proceduren agerar ett medlemsland i EU huvudutredare. Ett godkännande sker då av respektive land i EU var för sig.
  • den nationella proceduren gäller främst för läkemedel som godkändes innan vi gick med i EU.

När ansökan och tillhörande ansökningsavgift har kommit till myndigheterna granskar de dokumentationen för de tre huvuddelarna kvalitet, säkerhet och effekt. De gör också en övergripande bedömning av nytta och risk.

Myndigheterna ställer klargörande frågor till företaget och efter totalt 1-1,5 år slutförs granskningen och läkemedlet godkänns.

SPC fastställs vid godkännandet och innehåller en sammanfattning av dokumentationen om läkemedlet. SPC är en förkortning av Summary of Product Characteristics och kallas produktresumé på svenska.

SPC ligger till grund för bipacksedeln som finns i förpackningen och bipacksedeln godkänns också av myndigheten.

Systematisk användning av läkemedel utanför godkänd indikation

Det regulatoriska godkännandet av läkemedel syftar till att säkerställa patientsäkerheten samtidigt som patienter får tillgång till effektiva läkemedel med god kvalitet. Genom medlemskapet i EU följer Sverige den gemensamma europeiska lagstiftningen. Läkemedelsverket bidrar aktivt och i stor omfattning, som en väl respekterad myndighet, till det gemensamma europeiska arbetet.

Användning av läkemedel utanför godkänd indikation är möjlig genom att fri förskrivningsrätt tillämpas. Fri förskrivningsrätt är en viktig möjlighet för att möta den individuella patientens medicinska behov när godkända alternativ saknas eller uppfattas som mindre bra alternativ.

Storskalig användning av läkemedel utanför godkänd indikation av ekonomiska skäl, så kallad systematisk ”off label”, riskerar att hämma de incitament som finns för forskning och utveckling av läkemedel. Systematisk ”off label” innebär användning som inte dokumenterats för just det sjukdomstillståndet vid ett regulatoriskt godkännande och att det inte heller finns någon formell värdering av nyttan i förhållandet till risken med just den användningen.

LIF anser att

Allmänhetens förtroende för det regulatoriska systemet inom EU måste värnas och det är av avgörande betydelse för tilltron till hela sjukvårdssystemet. Godkännandet säkerställer att läkemedel är trygga att använda och har den avsedda effekten för det sjukdomstillstånd som de dokumenterats för.

Läkemedel bör i första hand användas inom ramen för godkännandet, eftersom den regulatoriska värderingen fastställt att den medicinska nyttan överväger patientsäkerhetsriskerna vid den specifika användningen. Genom godkännandet följs denna nytta-/riskbalans över tid så att nytillkommen kunskap vägs in.

Systematisk användning ”off label” kan äventyra allmänhetens förtroende för det regulatoriska systemet, vilket riskerar att påverka förtroendet för hälso- och sjukvården och kan äventyra Läkemedelsverkets ledande ställning inom det gemensamma europeiska samarbetet.

Läkemedelsverkets policy(1) när det gäller ”off label” är balanserad och bör ses som den nationella vägledningen för hantering av ”off label”:

Dokumenterad vetenskap och beprövad erfarenhet ska ligga till grund för användning av ett godkänt läkemedel på icke-godkänd indikation, s.k. ”off-label” användning.

Behandlingen sker på den förskrivande läkarens ansvar.

Bakomliggande dokumentation granskas inte av Läkemedelsverket vid användning utanför godkänd indikation och den strukturerade uppföljning som verket gör vid ett formellt godkännande saknas.

Omfattande användning utanför det regulatoriska godkännandet bör ske inom ramen för klinisk forskning för att bidra till vetenskapligt underlag och beprövad erfarenhet.”

Hanteringen av läkemedelskostnader bör göras av de nationella och regionala instanser som har detta som sitt uppdrag. Systematisk ”off label” som ett sätt att begränsa kostnader när det finns godkända läkemedel inom aktuell indikation innebär att enskilda läkare förväntas bidra till kostnadsbesparingar genom att förskriva läkemedel som saknar myndighetsvärderad nytta-/riskbalans.


(1) Läkemedelsverket, Ståndpunkts-PM, 2016-11-07 Dnr: 1.1.1-2016 084386