Patent och andra incitament bidrar till nya behandlingar för barn och för dem med sällsynta sjukdomar

Stora effekter för ett litet antal människor

Ta exemplet med sjukdomen TSC (Tuberous Sclerosis Complex). TSC är en genetisk störning som orsakar icke-aggressiva tumörer i många olika organ, såsom hjärnan, ögonen, hjärtat, njurarna, huden och lungorna. Minst två barn per dag föds med TSC, men det totala antalet patienter i hela Europa är endast cirka 51 000. Som jämförelse är omkring 60 miljoner européer drabbade av diabetes.

För de flesta blir inte TSC diagnosticerat förrän efter många år. Det finns inget bot mot sjukdomen, men tack vare investeringar i forskning och läkemedelsbehandlingar har TSC-patienter idag bättre livskvalitet.

En av EU:s största framgångar var antagandet av EU-förordningen om särläkemedel – vilket är namnet på läkemedel mot mycket sällsynta sjukdomar. Denna förordning innehåller specifika incitament som under en femtonårsperiod har resulterat i att vi har fått över hundra läkemedel för patienter med sällsynta sjukdomar. Före EU-förordningen fanns det endast åtta tillgängliga läkemedel inom den kategorin.

Ett annat exempel: I EU-kommissionens rapport från 2017 om läget gällande barnläkemedel konstaterades att den så kallade pediatriska förordningen genom sina särskilda incitament har lyckats stimulera fler kliniska prövningar gällande barns läkemedel, och även inneburit en påtaglig ökning av pediatrisk forskning.

Skydd för immateriella rättigheter är centrala för läkemedelsföretagens möjligheter att investera i den långa, komplicerade, riskfyllda och mycket dyra forskningsprocessen för att ta fram nya läkemedel till patienterna. Av etthundra kandidater i den första utvecklingsfasen är det i genomsnitt endast tre stycken som får slutligt godkännande.