Vi forskar för att fler sjukdomar ska kunna botas

Vi är #framtidsbranschen med en forskningsintensitet som just nu är helt utan motstycke. Tusentals olika kandidater till nya läkemedel provas just nu på patienter inom sjukdomsområden som cancer, hjärt-kärlsjukdomar, infektionssjukdomar, psykiska sjukdomar, immunologiska sjukdomar och neurologiska sjukdomar. Samtidigt utvecklas snabbt helt nya behandlingsprinciper, som genterapi och cellterapi. På flera områden förväntas medicinska genombrott som handlar om att slå ut det som orsakar sjukdomen, i stället för att behandla sjukdomens symtom.

”Jag jobbar för att hjärtsjukdomar ska kunna botas”

Forskaren Anna Collén leder ett projekt på AstraZeneca med att utveckla en helt ny typ av genbaserade läkemedel som kan innebära ett paradigmskifte inom hjärt-kärlsjukdomar. Det är fantastiskt stimulerande att få möjlighet att göra skillnad i människors liv, säger hon i en intervju för LIFe-time.se.

– Vi ska starta den första kliniska säkerhetsstudien där vi injicerar mRNA-molekyler i hjärtat på patienter under bypass-operation. Det är ett helt nytt koncept som för första gången testas på hjärtpatienter. Genom att använda mRNA som läkemedel vill vi utnyttja kroppens egna biologiska processer för att påskynda läkning och återbildning av hjärtat, säger Anna Collén.

Budbärar-RNA eller mRNA, innehåller en instruktion med koder för hur ett visst protein ska konstrueras och uttryckas. Det är ett helt nytt sätt att tänka som bygger på att stimulera hjärtats egna celler och regenerationsmekanismer. Konceptet skulle kunna innebära ett paradigmskifte när det gäller framtidens läkemedelsutveckling och behandling av exempelvis hjärt-kärlsjukdomar.

– Vi har ett mycket större fokus idag på att läka och hela och inte bara behandla. I framtiden skulle man kunna tänka sig att patienter som har haft eller riskerar att drabbas av hjärtinfarkt får en enda injektion med genbaserade läkemedel som gör att hjärtat kan återbildas och bli friskt igen. Konceptet kan även tillämpas på en rad andra sjukdomar.

 

 

 

 

 

 

 

Förklaringen till den intensiva medicinska forskning som sker just nu ligger i att vi på senare år lärt oss alltmer om hur människokroppen är uppbyggd och fungerar. Det ger förutsättningar för att forska fram och utveckla bättre behandlingar mot olika sjukdomar.

Det som lagt grunden för mycket av dagens forskning är projektet The Human Genome Project (HUGO) som kartlade hela människans arvsmassa. Det var ett enormt projekt med akademiska forskargrupper över hela världen. Efter tio år - kring millennieskiftet - var kartläggningen av människans alla gener klar. Det svenska projektet The Human Proteine Atlas tog vid där kartläggningen av arvsmassan slutade. Projektet som leds av professor Mathias Uhlén vid Kungliga Tekniska Högskolan i Stockholm hade efter tio års arbete 2014 kartlagt människans alla 20 000 proteiner.

Det är Sveriges största vetenskapliga projekt vars öppna databas används av forskare från akademier och företag från hela världen. Projektet lade också grunden till SciLifeLab, ett nationellt centrum för avancerad forskning inom molekylärbiologi som drivs av forskningsuniversiteten och som samarbetar med läkemedelsföretagen.

Utvecklingen har skett mycket snabbt efter HUGO-projektets kartläggning av människans arvsmassa. Samma analys av en människa som tog tio år och kostade 30 miljarder kronor kan i dag göras på ett dygn till en kostnad av några tusenlappar. Det ger allt större förståelse för sjukdomar och deras uppkomst, och större möjligheter att hitta nya vägar till bättre behandlingar.

Ett exempel på att den medicinska forskningen är mer intensiv än någonsin tidigare, är en genomgång som visar att över 7 000 läkemedelssubstanser i dag prövas i olika utvecklingsstadier. De största sjukdomsområden som forskningen är inriktad på är cancer, immunologiska sjukdomar, infektionssjukdomar och neurologiska sjukdomar. Andra stora forskningsområden är hjärt-kärlsjukdomar, diabetes, hiv/aids, samt psykiska sjukdomar. Men det mycket stora antalet substanser som är under utprovning ska inte dölja att merparten av alla dessa forskningsprojekt aldrig kommer att bli färdiga läkemedel. Så fungerar medicinsk forskning, det är alltid ett sökande och ett risktagande. I genomsnitt tar sig endast var tionde substans som provas i tidig forskningsfas hela vägen till ett läkemedel som godkänns av myndigheterna.

Väntade genombrott

Efpia, den europeiska branschorganisationen för läkemedelsföretag, har med hjälp av experter gjort en omfattande analys av läkemedelsföretagens pågående forskning. Syftet har varit att få fram en samlad bild av vilka innovationer och medicinska genombrott som förväntas inom 5-10 år, hur dessa kan svara mot de vårdbehov som finns inom svåra sjukdomar, och i vilken mån innovationerna kan ha påverkan på hälso- och sjukvårdssystemen. I rapporten pekas sex prioriterade områden ut där ett antal nya behandlingar och medicinska genombrott förväntas:

  • CAR-T-behandling: Patientens egna, genetiskt modifierade, T-celler används för att immunsystemet ska känna igen och bryta ner tumörceller. Tekniken väntas få mycket stor betydelse för behandling av olika blodcancersjukdomar, där en engångsbehandling som syftar till att helt bota patienten i framtiden kan ersätta dagens cytostatikabehandlingar. Den första CAR-T-behandlingen godkändes av amerikanska läkemedelsverket under 2017.
  • Genterapi: En teknik som handlar om att åtgärda den direkta orsaken till en genetisk sjukdom. Genetiskt material förs in i patientens celler för att motverka onormala gener. Tekniken har till exempel potential att lindra eller till och med bota patienter med blödarsjuka, vilket skulle ha mycket stor betydelse för såväl den enskilde patienten som för hälso- och sjukvården. I framtiden kan gentekniken även användas mot cancersjukdomar och infektioner.
  • Cellterapi: Levande celler tillförs patienten för att behandla orsaken till sjukdomen. De nya cellerna tar över funktionen från skadade celler och behandlar sjukdomen. Forskning sker i dag kring typ 1-diabetes, där cellterapin kan användas för att återställa funktionen i bukspottskörteln. Cellterapin kan bidra till att kontrollera blodsockret, och det skulle innebära att de flesta patienter därmed kan slippa dagliga insulinbehandlingar.
  • Alzheimers sjukdom: Forskningsutmaningen är enorm inom Alzheimers och i dag finns få behandlingar, som dessutom endast kan lindra sjukdomens symtom. Ett stort antal forskningsprojekt kring beta-amyloid immunterapier pågår, vilka framför allt är inriktade på att fördröja sjukdomsdebut och sjukdomsprogression. Men det är ännu okänt hur Alzheimers uppstår och det forskas mycket kring att försöka hitta en biomarkör som kan identifiera patienter redan före sjukdomsdebuten.
  • Antibakteriella monoklonala antikroppar (mAb): Antibiotikaresistens är ett av de absolut största hälsohoten. Omkring 25 000 personer avlider varje år enbart i Europa till följd av resistenta bakterieinfektioner. Nu inriktas stora forskningsresurser mot mAb för att bekämpa svårbehandlade bakteriella infektioner. De verkar genom att aktivera kroppens eget immunsystem för att motverka antibiotikaresistens. Detta kan vara ett sätt att minska antalet sjukhusrelaterade infektioner och minska spridningen av resistenta bakterier inom sjukvården.
  • Kombinationsbehandling inom cancer: Genom kombinationer av olika cancerbehandlingar med skilda verkningssätt ökar möjligheten att kontrollera cancersjukdomen. Det ger förlängd överlevnad och kan även innebära bot för vissa cancerpatienter. Framför allt inom lungcancer, som i dag präglas av låg överlevnad, pågår intensiv forskning med olika kombinationsbehandlingar. En kombination kan utgöras av en immunterapi för att aktivera patientens immunförsvar mot tumörceller, samt en målinriktad behandling för att döda och hindra spridning av cancerceller.