Case Kliniska prövningar

Botniadystrofi

Botniadystrofi är en ovanlig ögonsjukdom som innebär att synceller i ögats näthinna förstörs. Patienter får nedsatt synförmåga och sjukdomen leder vanligen till blindhet. Nu ska en klinisk läkemedelsprövning, den första på människa, visa om en genterapi kan bromsa förloppet eller kanske helt bota patienten. Läs mer.

Bröstcancer

En mindre andel kvinnor med bröstcancer har så kallad trippelnegativ cancer, som innebär att tumören är svår att behandla med målriktade läkemedel. En fas III-studie undersökte effekten av en immunmodulerande behandling hos patienter med metastaserad trippelnegativ bröstcancer, som inte haft effekt av en tidigare behandling. Läs mer.

Parkinsons sjukdom

Personer med Parkinsons sjukdom med så kallad GBA-mutation har ofta ett snabbare och mer aggressivt sjukdomsförlopp än andra Parkinsonpatienter. En fas II-studie ska pröva om en läkemedelskandidat kan bromsa sjukdomen hos patienter med den särskilda mutationen. Läs mer.

Blödarsjuka

Hos personer med blödarsjuka som behandlas livslångt med faktor VIII-produkter finns en risk att kroppen utvecklar antikroppar, vilket leder till att behandlingen inte längre har effekt. En studie ska undersöka om en längre tids intensiv behandling med höga doser av ett faktor VIII-läkemedel kan leda till att antikropparna försvinner. Läs mer.

Alzheimers sjukdom

Vid Alzheimers sjukdom bildas bland annat plack på nervtrådar till hjärnans nervceller. När sjukdomen fortskrider förtvinar och dör alltfler nervceller, vilket gradvis har negativ påverkan på kognitiva förmågor. En läkemedelsprövning ska undersöka om en läkemedelskandidat kan bromsa sjukdomsförloppet hos personer med lindrig kognitiv nedsättning eller mild demens på grund av Alzheimers sjukdom. Läs mer.