Forskning & Utveckling

Bakom varje läkemedel ligger det ett omfattande vetenskapligt arbete och för att ta fram nya, säkra och effektiva läkemedel krävs att många hjälps åt. En lång process av vetenskapliga genombrott, politiska beslut, och stora ekonomiska investeringar krävs för att ett nytt läkemedel ska nå patienterna. Från den första vetenskapliga teorin till dess att ett läkemedel blir godkänt tar det minst 10–15 år och hela processen kostar mycket pengar. Kostnaden för ett nytt läkemedel är i genomsnitt ca 10-15 miljarder kronor.

Kemi/Farmakologi

Allra först testas tusentals substanser, så kallade läkemedelskandidater med hjälp av avancerad teknik. Några få lovande substanser av dessa läkemedelskandidater väljs sedan ut för fortsatta försök. Nästa steg av försök innefattar många olika tester i modellsystem, och efter hand görs också djurförsök för att fastställa säkerhetsprofilen för den specifika substansens. De etiska kommittéerna utfärdar ett etiskt godkännande för varje del i utvecklingen. Hela processen kring att hitta substanser som kan bli nya läkemedel handlar om avancerad forskning som ställer högsta krav på säkerhet. Efter de olika forskningsstegen visar det sig att många substanser inte håller måttet. Om en substans visar sig ha en olämplig profil vad gäller biverkningar, har en för dålig effekt eller helt enkelt är giftig leder det till att man avslutar försöken med just den substansen. Det är mycket få substanser som når hela vägen fram till att bli ett läkemedel som patienter har nytta av.

Beviljad fortsatt forskning

Det är myndigheterna som ställer krav på att samtliga försök ska göras för att ge viktig och grundläggande information kring hur läkemedlet kommer att fungera i människokroppen.

Fas I

Den första fasen är det första tillfället då läkemedlet ges till en människa. Det här är en initial klinisk studie på friska frivilliga försökspersoner. I denna fas vill man studera hur säkert läkemedlet är och man är mycket försiktig och testar på en eller ett par patienter i taget. Koncentrationerna av substansen är till en början mycket låga.

Fas II

I den andra fasen prövas läkemedlet på ett begränsat antal patienter med aktuell behandlingsindikation och diagnos. I detta steg vill man fastställa en lämplig dos för substansens samt studera om läkemedlet ger effekt, dvs. om det kommer att bota eller lindra den sjukdom som studeras. Det är fortfarande relativt få och speciellt utvalda patienter som studeras.

Fas III

Denna fas innebär en vidgad klinisk prövning för att få bekräftat och dokumentera läkemedlets effekt, biverkningar och optimal dosering på en bredare grupp patienter som är tänkta för att kunna använda det nya läkemedlet. Man gör jämförande studier med placebo eller läkemedel som redan finns för behandling.

Myndighetsgodkännande

När alla studier är avslutade, resultaten har utvärderats och det kan konstateras att läkemedlet ger den effekt man önskar utan oacceptabla biverkningar, skickar företaget in den omfattande dokumentationen till läkemedelsmyndigheter runt om i världen. De granskar all data innan ett godkännande kan ges. Denna granskning tar ofta ett eller ett par år. Först när läkemedlet är godkänt kan tillverkningen starta för att få fram läkemedlet till försäljning. Som vi tidigare nämnt kräver läkemedelsforskning stora investeringar. Nya läkemedelsbehandlingar är därför ofta kostsamma. För att patienten inte ska bekosta detta själv, och för att alla ska kunna ha tillgång till den behandling de behöver när de behöver den, så ansöker det tillverkande företaget ofta om att läkemedlet ska subventioneras och få ingå i läkemedelsförmånen (det s.k. högkostnadsskyddet). Det är TLV – Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket – som beslutar om vilka läkemedel som skall få subvention och om priset.

Fas IV

Efter Fas III-studierna är läkemedlet tillräckligt utvärderat för att godkännas av läkemedelsmyndigheter. Men även efter godkännandet görs ytterligare studier för att få mer kunskap om hur läkemedlet fungerar i den kliniska vardagen. I dessa efterföljande större studier ökar möjligheten att hitta nya användningsområden för särskilda patientgrupper, följa biverkningsprofilen och göra eventuella nödvändiga justeringar.

Mikael Holst berättar om läkemedelsutveckling. Filmen är 12.45 minuter lång.

VD
Utbildningar